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Hintergrund und Stand der Forschung: Seltene Erkrankungen (SE) sind zumeist chronisch und vererbt und schränken die Lebensqualität der Betroffenen stark ein. Es ist oft ein langer Weg bis zur korrekten Diagnose, da sich das Fachwissen zu SE in wenigen spezialisierten Zentren konzentriert. Viele seltene Erkrankungen können daher immer noch nicht zufriedenstellend erkannt und behandelt werden. Durch die Covid-19-Pandemie in den Jahren 2019 bis 2021 hat sich bei den prävalenten Erkrankungen insbesondere in den neurologischen und kardiologischen ein Rückgang in der Versorgung gezeigt. Über die Versorgungsrealität bei Patienten mit SE, ist jedoch wenig bis nichts bekannt.

Fragestellung und Zielsetzung, Hypothese: Durch den Mangel an Wissen ergibt sich die Fragestellung, wie groß der Einfluss von Covid-19 auf die Versorgung von Patienten mit Seltenen Erkrankungen war und ob sich bestehende Versorgungslücken noch weiter vergrößert haben. Es sollen in der vorliegenden Arbeit im ersten Schritt die Methodik einer GKV-Routinedatenanalyse und die daraus resultierenden Herausforderungen dargestellt werden.

Methode: Anhand eines anonymisierten und für Deutschland repräsentativen GKV-Routinedatensatzes des InGeF-Institutes (Institut für angewandte Gesundheitsforschung Berlin GmbH) mit rund 5 Millionen Versicherten soll die Versorgungsrealität innerhalb eines 6-Jahres-Zeitraums im ambulanten und stationären Setting für Patienten mit seltenen Erkrankungen unter Beteiligung von wissenschaftlichen und medizinischen Experten durchgeführt werden.

Ergebnisse: In einem Pre-Post-Vergleich der Jahre 2017 bis 2022 sollen Patienten mit seltenen Erkrankungen drei Jahre vor, zwei Jahre während und ein Jahr nach der Covid-19 Pandemie beobachtet werden. Da es mehr als 6.000 Seltene Erkrankungen gibt, werden nach einer Vorselektion ausgewählte Erkrankungen nach Systemorganklassen aggregiert dargestellt. Als mögliche Kennzahlen sollen neben Inanspruchnahmen von Leistungen (HCRU: Health Care Ressource Use), Verordnungen von Arzneimitteln auch Kosten ausgewertet werden.

Diskussion: Aufgrund der Vielzahl der einzelnen Erkrankungen und dem häufigen Fehlen einer eindeutigen Kodierung ist die Identifikation von Patienten mit SE eine große Herausforderung. Häufig kann nur mittels zusätzlicher Surrogate eine SE bei Patienten vermutet werden. Die jüngste Einführung der alpha-ID wird diesbezüglich in den kommenden Jahren sicherlich Abhilfe schaffen. Bei der Definition von versorgungsrelevanten Kennzahlen, insbesondere auch hinsichtlich der Einschränkungen durch die Covid-19-Pandemie, wird Expertise der Behandler zwingend benötigt. Somit kann durch eine multiprofessionelle Versorgungsforschungsstudie ein wesentlicher Einblick in die Versorgungsrealität gewonnen und Versorgungslücken identifiziert werden. Im nächsten Schritt werden die generierten Ergebnisse veröffentlicht und mögliche Handlungsempfehlungen abgeleitet.

Implikation für die Forschung: Methoden zur Beschreibung, Analyse und Evaluation der Gesundheitsversorgung

Förderung: Sonstige Förderung; Finanziert durch Kyowa Kirin GmbH