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Validität und Responsivität des EQ-5D-3L bei Patienten mit Friedreich-Ataxie
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Veröffentlicht: | 2. Oktober 2023 |
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Hintergrund und Stand der Forschung: Die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei Friedreich-Ataxie (FA) - der häufigsten erblichen neurodegenerativen Erkrankung in Europa - ist noch nicht ausreichend erforscht.
Fragestellung und Zielsetzung, Hypothese: Der hohe Pflegebedarf und die enorme psychosoziale und wirtschaftliche Belastung dieser überwiegend jungen Patienten macht es notwendig, den etablierten EQ-5D bei FA zu validieren.
Methode: Die Analyse basierte auf Daten von 463 FA-Patienten der prospektiven EFACTS-Kohortenstudie, die an elf klinischen Studienzentren in sieben europäischen Ländern (Österreich, Belgien, Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und Vereinigtes Königreich) durchgeführt wurde. FA-Patienten füllten jährlich die folgenden HRQoL- und klinischen Fragebögen aus: den EQ-5D-3L und den EQ-VAS, die Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA), das Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS), and den Teil Activities of Daily Living (ADL) der Friedreich's ataxia rating scale. Die EQ-5D-3L-utility indizes wurden anhand des europäischen Value Sets berechnet. Der EQ-5D-3L und der EQ-VAS wurden hinsichtlich ihrer Verteilungseigenschaften (Score-Bereiche, Floor- und Ceiling-Effekte, Validität für bekannte Gruppen, konvergente Validität (Spearman-Korrelationskoeffizienten, rs) und die Responsivität (standardisierte Effektgrößen (SES) und Response-Mittelwert (SRM) bewertet.
Ergebnisse: Die meisten Patienten hatten einen hohen Ataxieschweregrad (mittlerer SARA=21,9; SD=9,64) mit einer mitteleren gesundheitsbezogenen Lebensqualität von 0,58 (SD=0,21). Der EQ-5D-3L-Utility Index reichte von 0,07 bis 1,0, mit einem Deckeneffekt von 2,4%. Der EQ-5D-3L erfüllt die Known-Groups-Validität, weil er signifikant zwischen den Altersstufen, dem Schweregrad der Ataxie (SARA), den Einschränkungen bei den Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) und der Anzahl der Nicht-Ataxie-Symptome (INAS) differenziert. Der EQ-5D-3L-Utility Index zeigte mäßige bis starke Korrelationen mit SARA (rs=-0,680), INAS (rs=-0,482) und ADL (rs=-0,713), was auf eine zufriedenstellende konvergente Validität schließen lässt. Der EQ-5D-3L zeigte eine mäßige Empfindlichkeit zur Erfassung von Gesundheitsveränderungen (SES:0,34, SRM:0,42). Der EQ-VAS korrelierte schlecht mit SARA (rs=-0,098), INAS (rs=-0,017) und ADL (rs=-0,100) und reagierte nicht auf Gesundheitsveränderungen (SES:0,11, SRM:0,085).
Diskussion: Die psychometrischen Analysen belegen eine zufriedenstellende Validität des EQ-5D-3L bei Patienten mit FA und zeigen, dass die gesundheitsbezogene Lebensqualität die Krankheitsstadien der Patienten widerspiegelt. Der EQ-5D-3L-Index konnte die HRQoL bei FA gut messen und ist ein geeigneter Parameter neben etablierten klinischen Instrumenten. Es sind jedoch weitere Untersuchungen erforderlich, um die geringe Responsivität des EQ-5D zu verstehen und die Unterschiede in der psychometrischen Leistung des EQ-VAS bei FA zu bewerten.
Implikation für die Versorgung: Durch die Validierung des EQ-5D für FA, wird eines der meist verwendeten Lebensqualitätsinstrumente für die häufigste erbliche neurodegerative Erkrankung validiert.
Förderung: Sonstige Förderung; RA-349