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Hintergrund/Fragestellung: Zum Zeitpunkt der Zulassung liegt für neue Arzneimittel mit Sonderzulassung oder Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) oft keine vergleichende Evidenz für die Bewertung des (Zusatz-)Nutzens vor. Seit 2019 kann der Gemeinsame Bundesausschuss daher für diese Arzneimittel vergleichende Daten ohne Randomisierung im Rahmen einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) fordern, um eine verbesserte Evidenzlage für die Nutzenbewertung zu generieren (§ 35a Abs. 3b SGB V). Dabei können Register eine geeignete Datenquelle für eine AbD darstellen, sofern die Daten in ausreichender Qualität erhoben werden.

Methoden: Ergebnisse der Prüfung der identifizierten (Indikations-)Register im Rahmen der Erstellung von AbD-Konzepten des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG).

Ergebnisse: Für alle bislang beauflagten AbD-Konzepte wurde ein bestehendes Indikationsregister identifiziert. Die Eignung der Register für die geplante Registerstudie wurde fragestellungsbezogen unter Berücksichtigung national und international geltender Qualitätskriterien bewertet. Darüber hinaus wurde geprüft, ob der in den Registern erhobene Datenbestand in Umfang, Inhalt sowie Qualität geeignet ist, um Fragestellungen zum Vergleich von Interventionen zu beantworten. Hierbei ergab sich registerübergreifend folgender Anpassungsbedarf: (weitere) Maßnahmen zur Sicherstellung der Richtigkeit der Daten (insbesondere Source Data Verification), standardisierte Erhebung von unerwünschten Ereignissen (UEs) sowie ggf. patientenberichteter Endpunkte (PROs), einheitliche Erhebungs- und Meldezeitpunkte und systematische Confounderidentifikation bzw. -erhebung. Für die Durchführung eines nicht randomisierten Vergleichs ist es notwendig, die relevanten Confounder vorab zu identifizieren, vollständig zu erheben und bei den Auswertungen zu berücksichtigen.

Schlussfolgerung: Bereits bestehende Indikationsregister eignen sich potenziell als primäre Datenquelle für nicht randomisierte Vergleiche zur Bewertung von Interventionseffekten. Nach bisherigen Erfahrungen aus der AbD sind die erforderlichen Anpassungen in den Registern sehr ähnlich und umsetzbar, sodass bis Ende 2023 bereits 2 AbDs starten konnten. Für gegebenenfalls zukünftig als Datenquelle für eine AbD infrage kommende Register könnten die veröffentlichten Ergebnisse der Prüfungen bereits vorbereitend genutzt werden.